RNAi is een nieuwe behandeling van ziekten die ontstaan door een fout in de manier waarop het lichaam eiwitten maakt. Dit kunnen ernstige, chronische en levensbedreigende ziekten zijn. RNAi is een biologisch proces dat zich richt op het defecte eiwit dat de ziekte veroorzaakt in plaats van de symptomen te behandelen.

RNAi-moleculen binden aan bepaalde genen. Deze kunnen hierdoor het defecte eiwit niet meer maken. Dit proces van onderdrukking noemen we “gene silencing”. Voor de ontdekking van dit mechanisme is in 2006 de Nobelprijs voor Geneeskunde toegekend. Men kan RNAi op een kunstmatige manier zo maken dat het aan een specifiek gen bindt en daarmee de vorming van een specifiek eiwit onderdrukt. Dit kan in geval van een ziekmakend eiwit, het ziekteproces stoppen. Het RNAi-geneesmiddel blijkt in combinatie met een nanodeeltje beter te werken. Deze nanodeeltjes bestaan uit vetzuurketens. Het RNAi zit verpakt in de vetzuren en verplaatst zich zonder problemen door de bloedsomloop. Ook helpen de vetzuren bij opname in de cellen waar het RNAi vervolgens zijn werk kan doen. In dit nu toegestane geneesmiddel gaat het om een nanodeeltje dat zogeheten MC3-vetzuren bevat.

<RIVM/KIR kennis- en informatiepunt risico’s van nanotechnologie (kennis- en informatiepunt risico’s van nanotechnologie)-overweging: Het RNAi-geneesmiddel (Onpattro^TM, actieve stof: patisiran), is toegelaten voor de behandeling van “hereditary transthyretin (TTR)–mediated amyloidosis” (hATTR), op basis van een fase 3 klinische trial. Dit is een erfelijke, progressieve en vaak dodelijke ziekte, waarbij het TTR-eiwit defect is. Fragmenten van het defecte eiwit stapelen zich, onder andere rondom de zenuwen. Het is een zeldzame ziekte waar geen behandeling voor is. Het geneesmiddel remt de productie van het defecte TTR en daarmee de stapeling van het defecte eiwit; dit leidt tot vermindering van klachten.

De belangrijkste bijwerkingen van de toediening van Onpattro zijn infusie-gerelateerde reacties, zoals rugpijn, blozen, misselijkheid en hoofdpijn. Deze kunnen bestreden worden door voor aanvang van de behandeling paracetamol en ontsteking- en allergieremmers toe te dienen. Ook verlaging van de infusiesnelheid heeft een gunstig effect. De bijwerkingen zijn mild en hebben niet geleid tot het stopzetten van infusies. Het TTR-eiwit is belangrijk voor het vitamine A metabolisme; vanwege onderdrukking van de vorming van dit eiwit moeten de patiënten extra vitamine A nemen. Wanneer ze dit deden, ontstond er geen vitamine A deficiëntie. Mogelijke andere effecten van TTR onderdrukking, zoals op schildklierhormoon zijn niet genoemd in de studie. Er bleek geen toename in overgevoeligheidsreacties en geen levertoxiciteit. Vanwege het feit dat dit geneesmiddel nog maar kort op de markt is zijn er nog geen effecten van langdurig (> 3 jaar) gebruik bekend. Ook informatie over effecten in lever- of nierpatiënten en vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven ontbreken nog.