Patiënten die geneesmiddelen volgens voorschrift innemen, blijven langer gezond en brengen de zorgkosten omlaag. Dit blijkt uit onderzoek van het RIVM. Het is dan ook van belang om de effecten van zogeheten therapietrouw mee te nemen in kosteneffectiviteitsberekeningen van geneesmiddelen. Overigens kan dat alleen worden gedaan als gegevens over therapietrouw beschikbaar zijn.
Kosteneffectiviteit is één van de criteria om te bepalen welke middelen wel of niet worden vergoed vanuit het basispakket van de ziektekostenverzekering. Kosteneffectiviteit betreft de verschillen tussen (tenminste) twee geneesmiddelen wat betreft de kosten en de effecten.
Voor dit onderzoek zijn in Nederland casestudies uitgevoerd naar cholesterol- en bloeddrukverlagers. Van deze geneesmiddelen is bekend dat patiënten er vaak voortijdig mee stoppen of ze niet volgens voorschrift innemen (bijvoorbeeld een verkeerde dosering gebruiken).